introduction

自從1961年mRNA的發現開始，到ASO、適配體、RNAi、遞送系統，小核酸藥物一步步從想象走入現實，隱隱成為繼小分子藥物、抗體藥物外的第三大類藥物，引領新一輪的制藥浪潮。

小核酸藥物，即寡核苷酸藥物，是由十幾個到幾十個核苷酸串聯組成的短鏈核酸，作用于pre-mRNA或mRNA，通過干預靶標基因表達實現疾病治療目的。主要包括 RNAi 藥物（siRNA、miRNA）和 反義核苷酸（ASO） 藥物，另外還有核酸適配體及其他短RNA片段類型（saRNA、sgRNA、tRNA碎片等）。

小核酸藥物研發過程中的不同問題需要相應的技術加以解決。按照小核酸藥物研發流程，核心技術分為RNA設計、化學修飾、遞送、合成及制劑技術。其中最首要的核心技術在于高效準確地獲得具有效的、特異性作用分子序列；最關鍵的核心技術是小核酸藥物遞送技術，增強分子穩定性和靶向能力、降低給藥劑量和毒副作用。

在大量資本進入小核酸藥物研發行業的現狀下，鑒于靶點基因序列的多樣性與復雜性，如何快速準確篩選到具備藥效價值的核酸片段就成為研發初始的首要任務。小核酸藥物的靶向目標在于細胞內特異性RNA片段，因此對其表達水平的上調或下調存在顯著影響是藥物有效性篩選的重要指標。

對于細胞基因表達水平上調或下調的傳統研究方式，需要在給藥處理后繼續培養細胞達到一定數量級，收集細胞并純化RNA，再通過熒光定量PCR獲得CT值進行分析比較。該過程受限于RNA純化方法及通量限制，在細胞培養、核酸提取過程耗費大量時間、人力、資金，無法快速高效地獲得數據進行分析。同時由于實驗環節相對較多，數據均一性、穩定性無法達到精準化篩選要求。

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